Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Applicazione di ricerca:
L'API di Donidalorsen hè un oligonucleotide antisensu (ASO) in corsu d'investigazione per u trattamentu di l'angioedema ereditariu (HAE) è di e cundizioni infiammatorie cunnesse. Hè studiatu in u cuntestu di terapie mirate à l'ARN, cù l'obiettivu di riduce l'espressione diprekallicreina plasmatica(ARNm KLKB1). I circadori utilizanu Donidalorsen per esplorà i meccanismi di silenziamentu geneticu, a farmacocinetica dipendente da a dose è u cuntrollu à longu andà di l'inflammazione mediata da a bradichinina.

Funzione:
U donidalorsen funziona ligendu si selettivamente àKLKB1mRNA, riducendu a pruduzzione di prekallicreina plasmatica - un enzima chjave in u sistema kallikreina-kinina rispunsevule di scatenà gonfiore è inflammazione in HAE. Abbassendu i livelli di kallikreina, Donidalorsen aiuta à prevene l'attacchi di HAE è riduce u pesu di a malatia. Cum'è API, serve cum'è u cumpunente terapeuticu principale in u sviluppu di trattamenti à longa durata d'azione, amministrati per via sottucutanea per HAE.