Fitusiran (API)
Applicazione di ricerca:
L'API di Fitusiran hè un picculu RNA interferente sinteticu (siRNA) studiatu principalmente in u campu di l'emofilia è di i disordini di a coagulazione. Hà cum'è mira uantitrombina (AT o SERPINC1)genu in u fegatu per riduce a pruduzzione di antitrombina. I circadori utilizanu Fitusiran per esplorà i meccanismi di interferenza di l'ARN (RNAi), u silenziamentu di geni specifichi di u fegatu è e nuove strategie terapeutiche per riequilibrà a coagulazione in i pazienti cun emofilia A è B, cù o senza inibitori.
Funzione:
Fitusiran funziona silenziendu l'espressione di l'antitrombina, un anticoagulante naturale, aumentendu cusì a generazione di trombina è prumovendu a furmazione di coaguli. Stu mecanismu offre un approcciu di trattamentu profilatticu per riduce l'episodi di sanguinamentu in i pazienti cun emofilia. Cum'è API, Fitusiran serve cum'è ingrediente attivu in terapie sottocutanee à longa durata d'azione destinate à migliurà a qualità di vita è à riduce u pesu di u trattamentu in i disordini di sanguinamentu.