Givosiran

Givosiran (API)

Applicazione di ricerca:
L'API di Givosiran hè un picculu RNA interferente sinteticu (siRNA) studiatu per u trattamentu di a porfiria epatica acuta (AHP). Hà cum'è mira specificamente uALAS1genu (sintasi 1 di l'acidu aminolevulinicu), chì hè implicatu in a via di biosintesi di l'eme. I circadori utilizanu Givosiran per investigà terapie basate nantu à l'interferenza di l'ARN (RNAi), u silenziamentu geneticu miratu à u fegatu è a modulazione di e vie metaboliche implicate in a porfiria è i disordini genetichi cunnessi.

Funzione:
U givosiran funziona riducendu l'espressione diALAS1in l'epatociti, diminuendu cusì l'accumulazione di intermedi eme tossichi cum'è ALA (acidu aminolevulinicu) è PBG (porfobilinogenu). Questu aiuta à prevene l'attacchi neuroviscerali assuciati à a porfiria epatica acuta. Cum'è API, Givosiran hè u cumpunente farmaceuticu attivu in e terapie basate nantu à RNAi cuncepite per furnisce un cuntrollu à longu andà di l'AHP cù amministrazione sottutanea.