API di oligonucleotidi
-
Inclisiran sodiu
L'API di sodiu Inclisiran (Ingrediente Farmaceuticu Attivu) hè studiatu principalmente in u campu di l'interferenza di l'ARN (RNAi) è di e terapie cardiovasculari. Cum'è un siRNA à doppia catena chì mira u genu PCSK9, hè adupratu in a ricerca preclinica è clinica per valutà e strategie di silenziamentu geneticu à longa durata d'azione per riduce u LDL-C (colesterolu lipoproteinicu à bassa densità). Serve ancu cum'è compostu mudellu per investigà i sistemi di consegna di siRNA, a stabilità è e terapie di ARN mirate à u fegatu.
-
Donidalorsen
L'API di Donidalorsen hè un oligonucleotide antisensu (ASO) in corsu d'investigazione per u trattamentu di l'angioedema ereditariu (HAE) è di e cundizioni infiammatorie cunnesse. Hè studiatu in u cuntestu di terapie mirate à l'ARN, cù l'obiettivu di riduce l'espressione diprekallicreina plasmatica(ARNm KLKB1). I circadori utilizanu Donidalorsen per esplorà i meccanismi di silenziamentu geneticu, a farmacocinetica dipendente da a dose è u cuntrollu à longu andà di l'inflammazione mediata da a bradichinina.
-
Fitusiran
L'API di Fitusiran hè un picculu RNA interferente sinteticu (siRNA) studiatu principalmente in u campu di l'emofilia è di i disordini di a coagulazione. Hà cum'è mira uantitrombina (AT o SERPINC1)genu in u fegatu per riduce a pruduzzione di antitrombina. I circadori utilizanu Fitusiran per esplorà i meccanismi di interferenza di l'ARN (RNAi), u silenziamentu di geni specifichi di u fegatu è e nuove strategie terapeutiche per riequilibrà a coagulazione in i pazienti cun emofilia A è B, cù o senza inibitori.
-
Givosiran
L'API di Givosiran hè un picculu RNA interferente sinteticu (siRNA) studiatu per u trattamentu di a porfiria epatica acuta (AHP). Hà cum'è mira specificamente uALAS1genu (sintasi 1 di l'acidu aminolevulinicu), chì hè implicatu in a via di biosintesi di l'eme. I circadori utilizanu Givosiran per investigà terapie basate nantu à l'interferenza di l'ARN (RNAi), u silenziamentu geneticu miratu à u fegatu è a modulazione di e vie metaboliche implicate in a porfiria è i disordini genetichi cunnessi.
-
Plozasiran
L'API di Plozasiran hè un picculu RNA interferente sinteticu (siRNA) sviluppatu per u trattamentu di l'ipertrigliceridemia è di i disordini cardiovascolari è metabolichi cunnessi. Hà cum'è mira uAPOC3genu, chì codifica l'apolipoproteina C-III, un regulatore chjave di u metabolismu di i trigliceridi. In a ricerca, Plozasiran hè adupratu per studià strategie di riduzione di i lipidi basate nantu à l'RNAi, specificità di silenziamentu geneticu è trattamenti à longa durata d'azione per cundizioni cum'è a sindrome di chilomicronemia familiare (FCS) è a dislipidemia mista.
-
Zilebesiran
L'API di Zilebesiran hè un picculu RNA interferente (siRNA) sperimentale sviluppatu per u trattamentu di l'ipertensione. Hà cum'è mira uAGTgenu, chì codifica l'angiotensinogenu - un cumpunente chjave di u sistema renina-angiotensina-aldosterone (RAAS). In a ricerca, Zilebesiran hè adupratu per studià l'approcci di silenziamentu geneticu per u cuntrollu di a pressione sanguigna à longu andà, e tecnulugie di consegna di RNAi, è u rolu più largu di a via RAAS in e malatie cardiovascolari è renali.