Acadia Trofinetide Fase III Risultati clinichi di punta pusitivi

U 2021-12-06, ora di i Stati Uniti, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) hà annunziatu i risultati di prima linea pusitivi di a so prova clinica di Fase III di u so candidatu à a droga, Trofinetide.U prucessu di fase III, chjamatu Lavanda, hè principalmente utilizatu per evaluà a sicurità è l'efficacità di Trofinetide in u trattamentu di u sindromu di Rett (RS).Un totale di 189 sughjetti sò stati iscritti, tutte e donne di 5-20 anni cù RS.

Lavanda hè stata una prova doppia cieca, randomizzata, cuntrullata da placebo di 12 settimane cù l'endpoints primari cumminati di u RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) è Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), cum'è valutatu da u staffu d'infermiera è i medichi, rispettivamente;chjave L'endpoint secundariu hè a Scala di Sviluppu di Cumportamentu Simbulu è di Comunicazione per i zitelli è i zitelli (CSBS-DP-IT-Social), chì hè principalmente utilizata per valutà u sviluppu di cumportamenti suciali, verbali è simbolichi in i zitelli è i zitelli 6-24. mesi d'età, è pò esse usatu per l'autismu Screening precoce per i sintomi di ritardu di u sviluppu è altri ritardi di u sviluppu, cum'è evaluatu da u persunale di infermiera.

I risultati anu dimustratu chì Trofinetide hà avutu miglioramenti significativi in ​​i dui endpoint primari cumparatu cù u placebo.I cambiamenti da a basa in RSBQ per placebo è Trofinetide à a settimana 12 eranu -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175);I punteggi CGI-I eranu 3,8 vs 3,5 (p = 0,0030).Intantu, u cambiamentu da a basa in CSBS-DP-IT-Social era -1.1 è -0.1 per placebo è Trofinetide, rispettivamente.

Sia l'endpoints primariu è primariu secundariu di Lavanda dimustratu u putenziale di Trofinetide per u trattamentu di RS, in ogni modu, deve esse nutatu chì a rata di l'interruzione di u trattamentu di studiu in relazione à eventi avversi emergenti (TEAE) era più altu in u bracciu Trofinetide cumparatu cù placebo. , I dui eranu 2,1% è 17,2%, rispettivamente.Frà elli, l'avvenimenti avversi più cumuni eranu:

① Diarrhea - Trofinetide era 80.6% (97.3% di quale era ligeru à moderatu) è u placebo era 19.1%;

② Vomiting - Trofinetide era 26.9% (96% di quali eranu ligeri à moderate) è u placebo era 9.6%;

③ Avvenimenti avversi gravi sò accaduti in u 3,2% di i sughjetti in i dui gruppi.

I sughjetti in u prucessu di Lavanda cuntinueghjanu à riceve Trofinetide dopu à a fine di a prova o in i studii di espansione Lilac è Lilac-2 open-label, è> 95% di i sughjetti chì anu finitu u studiu di Lavanda anu sceltu di cambià à u Lilac open-label. espansione Ricerca, i risultati seranu presentati à una riunione medica imminente.